黏多糖贮积症I型患者盼来特效药 赛诺菲艾而赞中国获批-中国十大美女排行榜

黏多糖贮积症I型患者盼来特效药 赛诺菲艾而赞中国获批 • 

黏多糖贮积症I型患者盼来特效药 赛诺菲艾而赞中国获批

原标题:黏多糖贮积症I型患者盼来特效药 赛诺菲艾而赞中国获批

黏多糖贮积症I型患者多为儿童

黏多糖贮积症是一种常染色体隐性遗传的罕见病,由α-L-艾杜糖苷酸酶缺乏引起,可导致体内所有器官和组织中糖胺聚糖等过量蓄积,进而危及生命。黏多糖贮积症I型主要在儿童期发病,严重损害儿童身心健康,患者一般从6-24个月起病,3岁后会出现发育迟缓,身体各个器官系统受累,重症患者常于10岁前死于呼吸道感染或心力衰竭。如果不进行治疗,黏多糖贮积症I型患者的总体中位生存期为11.6年,重型患者的中位生存期仅为8.7年。该病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。

自临床急需境外上市药品目录发布以来,国家药监局已经批准了30余个品种进口注册。下一步,国家药监局将继续贯彻落实深化药品审评审批制度改革的有关要求,不断加快临床急需药品在我国上市,更好地满足人民群众用药需求。

期盼17年,患者终于等来特效药

“当时真的很失落,但医生说,医学在发展,技术在进步,让我心怀希望继续坚持,所以这些年来我一直在坚持做好检查和治疗,到目前身体状况都还算不错。”6月3日,张翼辰告诉新京报记者,此次检查各项结果良好,这离不开医生的帮助和鼓励,让她能等到艾而赞进入中国。“艾而赞在国外的价格很高,希望它可以尽早进入医保,让更多患者及早用上药。”

2017年,新京报记者采访张翼辰时,她表示因为药物未能进入中国,她一直在期盼。2016年,德国一家药企的新药临床试验在征集中国患者,她因基因检测结果不匹配与之失之交臂。这么多年来,张翼辰一直保留着一张美国健赞公司针对黏多糖贮积症I型药物的图片,用以激励自己攒钱买药。每个月微薄的工资里,她都会存下一点儿钱,希望在去世前能用上一次药。

作为中国唯一治疗黏多糖贮积症I型的特异性治疗药物,艾而赞可以用于所有年龄段和疾病严重程度不同的黏多糖贮积症I型患者,填补了国内该病特异性治疗药物的空白。

K图 SNY_0  6月3日,国家药监局官网发布消息,赛诺菲旗下Genzyme公司(健赞公司)的注射用拉罗尼酶浓溶液(商品名“艾而赞”)获批上市,用于罕见病黏多糖贮积症I型患者的长期酶替代治疗。

“我今年27岁,盼了17年的特效药,终于看到它进入中国,我真的好激动。”6月3日,黏多糖贮积症I型患者张翼辰在北京协和医院检查时,突然刷到国家药监局新发布的消息,在和新京报记者讲述时,兴奋得声音都有些颤抖。

艾而赞是全球首个也是唯一获批治疗黏多糖贮积症I型的酶替代疗法,2003年获批后,已在70多个国家和地区上市,全球累计惠及1000多名黏多糖贮积症I型患者。赛诺菲中国官方发布的消息显示,作为黏多糖贮积症I型患者的一种酶替代疗法,艾而赞可以快速并持续降低尿GAG、提供多个器官系统的临床效益,改善致残率和死亡率,并显著提高患者的生活质量。长期治疗,可稳定或逆转黏多糖贮积症I型临床症状,早期和持续治疗均显示积极的临床结果。艾而赞此前被列入我国第二批临床急需境外上市药品目录。

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